Étude de phase I à double insu sur les effets de la metformine sur les progéniteurs des cellules neurales endogènes, menée auprès d’enfants atteints de sclérose en plaques (étude MetF MS)

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Titre de l’étude :  Étude de phase I à double insu sur les effets de la metformine sur les progéniteurs des cellules neurales endogènes, menée auprès d’enfants atteints de sclérose en plaques (étude MetF MS)
Veuillez noter que les personnes recrutées pour cette étude doivent parler l’anglais.
Justification : L’objectif de l’étude dont il est ici question consiste à vérifier si le recours à la metformine (un médicament) peut permettre la réparation des lésions touchant la myéline chez des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints de sclérose en plaques (SP). Des études antérieures ont démontré que la metformine contribuait à la réparation de la myéline chez des souris. En outre, ce médicament serait peut-être lié à une réduction des poussées chez des adultes ayant la SP ou présentant un syndrome métabolique.
Description de l’étude : 

Le cerveau des personnes qui vivent avec la SP présente des lésions de la substance blanche dont résultent des troubles d’ordre sensoriel, moteur et cognitif. La SP est une maladie qui est en outre associée à un important fardeau économique. De nombreux médicaments modificateurs de l’évolution de la maladie sont offerts pour le traitement de la SP, dont certains parviennent à maîtriser l’activité inflammatoire caractéristique de cette maladie, mais aucun d’entre eux ne permet de renverser le processus évolutif de cette maladie. Le coût de ces médicaments est élevé, et les coûts associés à l’absentéisme et à la perte de productivité qu’entraîne la SP comptent pour plus du tiers des coûts liés à la SP. Fait important à souligner, le traitement usuel de la SP comporte uniquement des médicaments qui ciblent les facteurs inflammatoires. Or, une approche axée sur la réparation des tissus lésés pourrait avoir des bienfaits supplémentaires.

Alors que bon nombre des travaux de recherche en cours portent sur la réparation et la remyélinisation, aucun traitement efficace ne favorise la réparation des tissus cérébraux et la réduction de l’incapacité suivant une atteinte de la substance blanche. L’équipe de recherche qui mène l’étude dont il est ici question espère changer cette situation en trouvant une façon d’accroître la production d’oligodendrocytes (cellules qui fabriquent la myéline) et de promouvoir ainsi la réparation de la substance blanche. Dans ce but, cette équipe tentera de tirer profit du fait que se trouvent au sein du cerveau des précurseurs des oligodendrocytes, qu’elle souhaite activer en recourant à une méthode pharmacologique afin de favoriser la réparation. Cette équipe a en outre découvert qu’un médicament déjà approuvé et couramment utilisé, à savoir la metformine, permet d’accroître la production d’oligodendrocytes à partir de précurseurs de cellules neurales, laquelle favorise la récupération structurelle et fonctionnelle à la suite de lésions à la substance blanche chez des enfants.

Le recours à la metformine constitue une stratégie des plus novatrices pour le traitement de la SP chez les jeunes. Par ailleurs, la découverte d’approches peu coûteuses pour le traitement de cette maladie comporterait des bienfaits tant pour la société que pour les personnes atteintes de SP. Cette étude de phase I permettra la collecte de données préliminaires essentielles sur l’innocuité et la tolérabilité d’un traitement par la metformine.

Les personnes qui participeront à cette étude seront réparties au hasard dans trois groupes. Le premier groupe prendra de la metformine pendant trois mois, le deuxième, pendant six mois, et le troisième, pendant neuf mois. La participation à cette étude s’échelonnera sur douze mois et nécessitera cinq visites à l’hôpital SickKids.

L’obtention de résultats positifs lors de cette étude pourrait entraîner d’importants changements quant à la façon de traiter la SP pédiatrique et mener à la réalisation d’autres essais cliniques sur cette maladie auprès de jeunes et d’adultes.

Période de recrutement :  Du 1er janvier 2021 au 30 juin 2025
Critères d’admissibilité : Peuvent prendre part à cette étude des personnes de 10 à 25 ans ayant reçu un diagnostic de SP.
Site de l’étude : :  Hôpital pour enfants malades (SickKids)
Coordonnées :

Dre E. Ann Yeh
ann.yeh@sickkids.ca